Participating in Research Studies: Myths and Legends
Participando en estudios de investigación: Mitos y Leyendas
For more than 2,000 years, humans have been applying the "scientific method" in fields such as astronomy, physics or mathematics, creating for example empirical forms of measurement that have been critical to the development of the field of science. Another field in which this method has also been very important is medicine. In fact, there are papyri from 1600 BC describing methods of examination, diagnosis, treatment and prognosis after treatment, very similar to those used today. There is no doubt that research studies based on these scientific methods have been the basis of most of the knowledge generated in the last millennium. Even so, there is a great lack of knowledge in the general population about what a research project is and how they are carried out, which sometimes prevents many people from participating in them. One of the most commonly heard "myths" about research studies is that they are only used to test experimental treatments, where participants are used as "Guinea pigs" to test these new therapies. Is this true?
Let's start by explaining what a research study is. A research study is the application of the scientific method to answer a specific question (hypothesis). For example, we want to know which member of our family is the cleanest. There are many ways to answer this question. We can count in a week how many times each member of our family showers, and for how long, or we can count how many times each member changes clothes per week, or we can do bacterial cultures of each member's hands and see who has the least number of bacteria. Each way to answer this question could be a research study. In the case of Parkinson's we can ask questions like, does Parkinson's affect men or women more, does exercising reduce the symptoms of the disease, or does taking vitamin B12 reduce the risk of developing the disease. Research studies can be divided into two clearly separate groups: 1) those that only involve observation and data collection, without changing anything in the participant's life (observational studies) and 2) those that compare the effect of an intervention, whether it is a drug or, for example, physical exercise (interventional studies or clinical trials).
So, while it is true that some studies are intended to look at the effects of certain treatments, including potentially new therapies, these clinical trials are not the majority. The other part of the myth is feeling like a lab animal and not knowing what they might do to you once you join a research study. The first thing to know is that before participating in a study, the study staff must tell the patient, in great detail, what the objective of the study is, how and where it will be conducted, and how the data generated from the study will be used. And the participant will have time to read the protocol describing everything and ask questions. This documentation, before reaching the participant, has been already reviewed and approved by a regulatory committee. It is important to know that in all research studies, but especially in those where new drugs are being tested, there are several regulatory committees, such as the ethics committee (or IRB), that evaluate each protocol to make sure that the risks of participating in the study are as small as possible, and above all that the potential benefits outweigh the risks to the participant. Therefore, before agreeing to be included in a study, the participant receives all the necessary information to help them decide whether or not to participate. In addition, at any time during the study, the participant can withdraw from the study without any consequences for his or her care.
This summer, at the 6th World Parkinson Congress (WPC 2023) in Barcelona we will be discussing, in both English and Spanish, this and other myths and legends, as well as giving examples of research studies that are being conducted to improve the quality of life and treatment for all people living with Parkinson's.
Durante más de 2,000 años, los humanos hemos estado aplicando el “método científico” en campos como la astronomía, física o matemáticas, creando por ejemplo formas empíricas de medición que han sido críticos para el desarrollo del campo de las ciencias. Otro campo en el que también ha sido muy importante es la medicina. De hecho hay papiros del año 1600 AC donde se describen métodos de examinación, diagnóstico, tratamiento y prognosis después del tratamiento, muy parecidos a los que se usan hoy en día. No hay ninguna duda de que estudios de investigación basados en estos métodos científicos han sido la base de la mayoría del conocimiento generado en el último milenio. Aun así, existe un desconocimiento grande en la población general acerca de que es un proyecto de investigación y como se llevan a cabo, lo cual a veces impide que muchas personas participen en ellos. Uno de los “mitos” que más se escuchan alrededor de los estudios de investigación es que solo sirven para ensayar tratamientos experimentales, donde los participantes son usados como “animales de laboratorio” para probar estas nuevas terapias. ¿Es esto verdad?
Empecemos por explicar que es un estudio de investigación. Un estudio de investigación es la aplicación del método científico para responder una pregunta (hipótesis) especifica. Por ejemplo, queremos saber que miembro de nuestra familia es el más limpio. Hay muchas formas de responder esta pregunta. Podemos contar en una semana las veces que cada miembro de nuestra familia se ducha, y durante cuánto tiempo, o podemos contar cuántas veces cada miembro se cambia de ropa a la semana, o podemos hacer cultivos bacterianos de la mano de cada miembro y ver quien tiene el menor número de bacterias. Cada forma de responder a esta pregunta podría ser un estudio de investigación. En el caso del Parkinson podemos hace preguntas como, ¿el Parkinson afecta más a hombres o mujeres?, ¿hacer ejercicio reduce los síntomas de la enfermedad?, o ¿tomar vitamina B12 reduce el riesgo a desarrollar la enfermedad?. Los estudios de investigación se pueden dividir en dos grupos claramente separados: 1) aquellos que solamente conllevan la observación y la recolección de datos, sin cambiar nada en la vida del participante (estudios observacionales) y 2) aquellos donde se compara el efecto de una intervención, ya sea un fármaco, o por ejemplo hacer ejercicio físico (estudios intervencionales o ensayos clínicos).
Por lo tanto, mientras que es verdad que algunos estudios tienen como finalidad ver los efectos de ciertos tratamientos, incluyendo potencialmente nuevas terapias, estos ensayos clínicos no son la mayoría. La otra parte del mito es el sentirse animal de laboratorio y el no saber que pueden hacer con uno una vez se mete en un estudio de investigación. Lo primero que hay que saber es que antes de participar en un estudio, el personal encargado del estudio ha de decir al paciente, con mucho detalle, cual es el objetivo del mismo, y como y donde se va a llevar acabo, además de cómo se va a usar la data generada del estudio. Y el participante tendrá tiempo para leer el protocolo donde se describe todo y hacer preguntas. Esta documentación, antes de llegar al participante ha sido revisada y aprobada por un comité regulador. Es importante saber que en todos los estudios de investigación, pero especialmente en aquellos donde se prueban nuevos fármacos, existen varios comités reguladores, como el comité de ética (o IRB por las siglas en Ingles), que evalúan estos protocolos para asegurarse de que los riesgos a participar en el estudio son lo más pequeño posibles, y sobre todo los beneficios potenciales superen los riesgos para el participante. Por lo tanto, antes de aceptar ser incluido en un estudio, el participante recibe toda la información necesaria que le ayudara a decidir si quiere o no participar. Además, en cualquier momento del estudio, el participante puede salirse del mismo, sin que esto tenga consecuencias en su cuidado.
Este verano, en el Sexto congreso del World Parkinson (WPC 2023) en Barcelona estaremos hablando, tanto en inglés como español, de este y otros mitos y leyendas, además de dar ejemplos de estudios de investigación que se están realizando para mejorar la calidad de vida y el tratamiento de todas las personas que conviven con el Parkinson.
Ignacio F. Mata, PhD, is an Assistant Staff/Professor at the Genomic Medicine Institute. He participated in past WPC Congresses. Also he is a presenter on this subject at WPC 2023. View the Scientific Program here.
Find Ignacio on Twitter: @NachoGenePD
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